Viscient Bio, Inc. ha annunciato la scoperta di un farmaco candidato unico nel suo genere, identificato principalmente tramite modelli tridimensionali di tessuti malati biostampati, formati da cellule umane.
L’intento dell’azienda è quello di sviluppare questo farmaco per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH), una malattia in rapida diffusione, che si stima colpisca più del 10% della popolazione degli Stati Uniti. La NASH può portare a carcinoma epatocellulare o insufficienza epatica. Data l’ampia prevalenza e le gravi conseguenze della NASH, le stime suggeriscono che i futuri guadagni dell’industria farmaceutica dal farmaco potrebbero raggiungere decine di miliardi di dollari annualmente.
Il farmaco principale di Viscient Bio è una piccola molecola da somministrare oralmente, progettata per colpire un nuovo bersaglio identificato attraverso modelli di tessuto biostampati in 3D e altri modelli di malattie 3D. Nelle fasi precliniche, il farmaco ha dimostrato di essere ben tollerato. Nei modelli di malattia sviluppati da Viscient Bio, il composto ha mostrato di ridurre la fibrosi, come misurato da test istologici simili a quelli utilizzati per la biopsia epatica umana.
“È tempo di evolvere dal modello di sviluppo di farmaci che si basa sulla prova dell’efficacia sugli animali”, ha dichiarato Keith Murphy, CEO di Viscient Bio.
La sperimentazione di Viscient ha condotto alla creazione di modelli cellulari umani 3D di malattie, in cui i composti testati hanno mostrato risultati analoghi a quelli clinici. Murphy afferma che, sulla base di ciò che è visibile in questi modelli, i farmaci per la NASH che hanno fallito non sarebbero mai stati somministrati agli esseri umani.
Il modello di Viscient Bio è risultato accurato nel predire sia i successi che i fallimenti dei composti clinici testati fino ad oggi. L’espressione genica nei modelli di Viscient Bio ha mostrato una forte correlazione con quella osservata nei campioni di malattia dei pazienti.
Stando al rapporto 2021 della Biotechnology Innovation Organization, solo il 7,9% dei farmaci che entrano nella fase di studi clinici viene approvato per l’uso umano. Tuttavia, Viscient Biosciences sostiene di poter ottenere un tasso di traduzione clinica significativamente più alto utilizzando modelli più rilevanti di tessuti umani 3D malati, che potrebbero portare a maggiori successi e ridotti costi di sviluppo per ogni farmaco approvato.
Infine, Viscient Biosciences, una società di biotecnologie in fase iniziale che sviluppa nuove terapie per la steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie del fegato, ha annunciato di aver identificato il primo farmaco candidato da scoprire utilizzando modelli di tessuto biostampato 3D della malattia. La NASH è una malattia epidemica in crescita, che si ritiene colpisca oltre il 10% della popolazione statunitense e possa portare a insufficienza epatica.
Il farmaco principale di Viscient Biosciences dovrebbe entrare nella fase clinica nel 2024.
